A Kuvaitban élő Meshari Al-Armally hemofília A-ban szenved.

BETEGSÉG TÍPUSOK

Hemofília

Biztonságos és hatékony kezelések felfedezése a hemofíliában és más ritka vérzési rendellenességekben szenvedők számára.

A Kuvaitban élő Meshari Al-Armally hemofília A-ban szenved.

Hemofília

A hemofília egy ritka és súlyos, örökletes vérzési rendellenesség, amely a vér alvadási képességét befolyásolja, ami azt jelenti, hogy a hemofíliában szenvedő emberek a normálisnál hosszabb ideig véreznek. Becslések szerint 10.000 emberből körülbelül egyet érint a hemofília, és világszerte 450.000 ember él hemofíliával.

A hemofília egy genetikai rendellenesség, és jellemzően szülőről gyermekre öröklődik, bár az esetek körülbelül egyharmadát spontán mutáció okozza. A hemofília A és B génjei az X kromoszómán találhatók, ezért érinti elsősorban a férfiakat.

Két különféle hemofília létezik. A leggyakoribb típus a hemofília A, ahol a személynek nincs elegendő VIII. alvadási faktora. A hemofília B kevésbé gyakori, mivel az elégtelen IX. alvadási faktorral rendelkező emberek csak az összes hemofíliás eset 15-20%-át teszik ki.

Hemofília könyv, a képen Lisa Miller Londonból (anya) és Isaac (7) a húga Lauryn (5) - Isaac a hemofília

Linked bi-line nagyra értékelik markwaugh.Net

Az Egyesült Királyságban élő Isaac Miller hemofília A-ban szenved.

Hemofíliával élni

A hemofília súlyos eseteiben folyamatos vérzés lép fel kisebb trauma után, vagy akár sérülés hiányában is (úgynevezett spontán vérzés). Az ízületekbe, izmokba, az agyba vagy más belső szervekbe történő vérzés súlyos szövődményekkel járhat. Ez krónikus fájdalomhoz és korlátozott mobilitáshoz vezethet.

A gyógyszert injekciók formájában adják be vagy vérzés esetén (igény szerinti terápia), vagy rendszeresen, hogy megakadályozzák a vérzések előfordulását.

Sok hemofíliában szenvedő embert még mindig nem diagnosztizáltak vagy nem kezelnek megfelelően.

Élet a hemofíliával

450 ezer

ember hemofíliás.

59%-nak

korlátozott a mozgása.

94%

érzi úgy, hogy a párjuk támogatja őket.

51%

a szülők közül úgy érzi, hogy a fiuk hemofíliája az egész családot közelebb hozza egymáshoz.

A hemofília és a ritka vérbetegségek kezeléseinek előmozdítása

A hemofília és a ritka hematológiai betegségek kezeléseinek előmozdítása

Kutatóink a hemofília és a ritka  hematológiai betegségek innovatív, hosszú hatású és szubkután kezelési megoldásait vizsgálják, amelyek célja a jelenlegi kezelési teher csökkentése és a klinikai eredmények javítása.  Következő lépés a kutatások során az orális kezelések és a génterápia által kínált megoldások alkalmazása lesz.

Arra törekszünk, hogy jobb életminőséget kínáljunk a hemofíliával és más ritka vérzési rendellenességekkel élő embereknek.

Együttműködésre törekszünk a terület minden képviselőjével, hogy újszerű célokat, valamint innovatív vegyületeket és technológiákat fedezzünk fel, melyek a kielégítetlen orvosi szükségletekre adnak választ. A hangsúly a következőkre összpontosul:

  • Újszerű megelőző szerek a hemofíliában
  • Sejt- és génalapú terápiás megközelítések
  • A hematológiai rendellenességek, például a sarlósejtes vérszegénység  klinikai eszközei

Folyamatban lévő fejlesztéseink a biztosítékai annak, hogy élen járjunk a gyógyszerek következő generációjának megtalálásában.