A hemofília kezelése

A hemofíliás és más alvadás faktor hiányban szenvedő betegek kezelése általában a hiányzó alvadási faktor pótlásán alapszik (szubsztitúció).

A szöveti faktor (TF) és az aktivált VII-es faktor (FVIIa) kötődésének az alvadási kaszkádban betöltött központi szerepe vezetett ahhoz a hipotézishez, hogy a TF/FVIIa komplex elősegítheti a véralvadást (hemostasis), még néhány alvadási faktor hiányában is.

Az alvadási faktorokat vagy humán plazmából nyerik, vagy rekombináns géntechnológiával állítják elő. A humán plazma eredetű alvadási faktorok nagy kockázata a bennük rejlő emberi eredetű vírusok átvitelének lehetősége. Mind a humán plazma eredetű, mind a rekombináns alvadási faktor termékek magukban rejtik az antitest képződés veszélyét. Az antitestek(inhibitorok) jelenléte speciális problémákat okoz, ugyanis az inhibitorok semlegesítik a pótlást, és annak nem lesz hatása a vérzéses epizódban. Az 1980-as évek vége óta a Novo Nordisk úttörő munkát végzett az emberi plazma alapú termékek biztonságosabb alternatíváinak kutatásában és fejlesztésében. Ez az úttörő munka vezetett a rekombináns aktivált VII faktor (rFVIIa) kifejlesztéséhez. Ez az innovatív készítmény igen hatékonynak bizonyult inhibitoros betegek százainál, és így vált betegek vérzéses epizódjainak és műtéti beavatkozásainak standard kezelésévé. rFVIIa kezelés független az inhibitor titerétől.

Minden más rendelkezésre álló kezelés függ az inhibitorszinttől. Ezek a kezelések vagy nagyobb dózisú FVIII pótlást jelentenek ( az inhibitor legyőzésére), vagy sertés FVIII-t tartalmaznak, (melyet nem semlegesítenek a humán antitestek), vagy megkerülő (bypass) anyagokat, mint a PCC vagy az APCC ( melyek fokozzák a hemostatikus aktivitást, a VIII faktor vagy a IX faktor megkerülésével).

A Novo Nordisk világszerte elkötelezte magát a hemofíliások közösségéhez megteremtve egy innovatív és effektív kezelési módszert az inhibitorral rendelkező betegek számára. Az rFVIIa potenciális használatát egyéb vérzéssel járó helyzetekben - ahol vérzéscsillapításra van szükség - még vizsgálják.